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Catálogo de enfermedades raras estudiadas

Enfermedades raras estudiadas en la RER-CSIC

Nombre enfermedad
ORPHA

Miopatía distal tipo Welander

Palabras clave: TIA1, expresión genética, gránulos de estrés, estrés oxidativo, autofagia-mitofagia-apoptosis

603

Miopatía nemalínica

Palabras clave: hipotonía, debilidad, reflejos tendinosos

607

Myotonic dystrophy type 1

Palabras clave: Steinert disease, muscle, degeneration, DMPK gene expansion

589830

Nefronoptisis

Palabras clave: nephronophthisis: NEK8, cilio, ciliopatía, riñón, hígado, corazón

655

Neuroblastoma

Palabras clave: Inmunoterapia celular, NK, MYC, Muerte celular, Inflamación

635

Neurofibromatosis tipo 1

Palabras clave: células de Schwann, tumores pediátricos, nervio periférico, supresor tumoral

636

Osteosarcoma

Palabras clave: Tumor, tumor infantil, sarcoma

668

Parálisis supranuclear progresiva (PSP)

Palabras clave: parkinsonismo, TAU, neuroinflamación

683

Prionopatía variable sensible a proteasas

Palabras clave: priones, enfermedad neurodegenerativa, encefalopatía, esporádica, sensibilidad proteasas

454742

Queratopatía neurotrófica

Palabras clave: Pérdida de sensibilidad, úlceras corneales, ceguera corneal

137596

Rabdomiosarcoma

Palabras clave: Tumor, tumor infantil, sarcoma

780

Retinitis pigmentosa

Palabras clave: Rod-cone dystrophy

1872

Retinosis pigmentaria

Palabras clave: ceguera, vision tunel, neuroinflamación

791

Retraso del crecimiento por deficiencia del factor de crecimiento similar a la insulina tipo 1

Palabras clave: deficiencia en IGF-1, retraso en el crecimiento intrauterino y postnatal, sordera neurosensorial, discapacidad intelectual

73272

Sarcoma de Ewing esquelético

Palabras clave: Tumor, tumor infantil, sarcoma

319

Sarcoma de Ewing extraesquelético

Palabras clave: tumor, tumor infantil, sarcoma

370334

Sarcoma sinovial

Palabras clave: Tumor, tumor infantil, sarcoma

3273

Schwannoma vestibular

Palabras clave: tumor benigno, células de Schwann, nervio vestibulococlear, pérdida auditiva, vértigo.

252175

Síndrome Branquio-Oto-Renal

Palabras clave: sordera, enfermedad renal, vía SIX-EYA

107

Síndrome Cornelia de Lange

Palabras clave: cohesina, NIPBL, cresta neural, complejo de cohesinas, cohesinopatías, discapacidad intelectual, anomalías en las manos y los pies

199

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