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Catálogo de enfermedades raras estudiadas

Enfermedades raras estudiadas en la RER-CSIC

Nombre enfermedad
ORPHA

Hipertensión arterial pulmonar idiopática

Palabras clave: pulmón, vascular, fibrosis, endotelio, EMT, inflamación, TGF-beta

275766

Hiperzincemia e hipercalprotectinemia (PAMI)

Palabras clave: inflamación, artritis, úlceras dérmicas

251523

Hipotiroidismo congénito

Palabras clave: disgenesia tiroidea, cribado neonatal, cretinismo

442

Holoprosencefalia

Palabras clave: desarrollo, cerebro, ZIC2

2162

Holoprosencefalia alobar

Palabras clave: Zic2, Holoprosencefalia-5

93925

Holoprosencefalia lobar

Palabras clave: Zic2, Holoprosencefalia-5

93924

Holoprosencefalia semilobar

Palabras clave: Holoprosencefalia-5

220386

Insomnio familiar fatal

Palabras clave: priones, enfermedad neurodegenerativa, encefalopatía, mutación gen PRNP, trastorno del sueño

466

Insomnio fatal esporádico

Palabras clave: priones, enfermedad neurodegenerativa, encefalopatía, origen desconocido, trastorno del sueño

586130

Isolated microphthalmia-anophthalmia-coloboma

Palabras clave: isolated pure microphthalmia, microphthalmia-anophthalmia-coloboma spectrum, primitive anophthalmia

2542

Isolated progressive inherited retinal disorder

Palabras clave: trastorno retiniano hereditario progresivo aislado

519306

Kuru

Palabras clave: priones, enfermedad neurodegenerativa, encefalopatía, transmisión, canibalismo

454745

Leucemia linfoblástica aguda

Palabras clave: cáncer unfantil, leucemia, linfocitos B

513

Leucodistrofias (grupo de trastornos)

Palabras clave: hipomielinización, neuropatías

68356

Leucoencefalopatía con desaparición de la sustancia blanca

Palabras clave: hipomielinización, infancia, sustancia blanca, oligodendrocitos

135

Linfohistiocitosis hemofagocítica primaria

Palabras clave: Modelo animal, Perforina, célula T, célula NK, granzimas

158038

Mielofibrosis primaria

Palabras clave: Calreticulina, Células CAR, BiTE/BiKE, muerte celular

824

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