Terapia Celular para Neuropatologías
Centro de investigación: Centro Andaluz de Biología de Biología Molecular y Medicina Regenerativa (CABIMER), Sevilla · Sevilla
Investigador Principal: Manuel Alvarez Dolado · manuel.alvarez@cabimer.es
Área RER: Diagnóstico-biomarcadores y Desarrollo de terapias
Desarrollamos nuevas estrategias terapéuticas basadas en células y oligos antisentido (ASOs) para el tratamiento de enfermedades que afectan al sistema nervioso, con especial interés en las relacionadas con las interneuronas GABAérgicas como son algunas encefalopatías epilépticas infantiles (síndromes de Dravet, West y Stxbp1), o enfermedades neurodegenerativas (ataxia de Friedreich, Alzheimer).
Realizamos ensayos preclínicos de terapia celular en modelos murinos de estas patologías para verificar la capacidad de precursores neuronales de interneuronas GABAérgicas o de células madre de la médula ósea, así como iPSCs para detener las convulsiones y revertir sus alteraciones cognitivas y conductuales. Tenemos amplia experiencia en la caracterización conductual y cognitiva de los modelos, así como en el análisis de la actividad cerebral mediante EEGs
También llevamos a cabo análisis genómicos, transcriptómicos y metabolómicos de pacientes con Síndrome STXBP1 con los que identificar marcadores pronóstico y diagnóstico, y desarrollar una medicina personalizada.
Proyectos de Investigación del grupo relacionados
Publicaciones del grupo
Scn1a haploinsufficiency in the prefrontal cortex engages to cognitive impairment and depressive phenotype
DOI: 10.1093/brain/awae167 2024
Transcranial static magnetic stimulation reduces seizures in a mouse model of Dravet syndrome
DOI: 10.1016/j.expneurol.2023.114581
GABAergic deficits in absence of LPA1 receptor, associated anxiety-like and coping behaviors, and amelioration by interneuron precursor transplants into the dorsal hippocampus
DOI: 10.1007/s00429-021-02261-4
Nav1.1-Overexpressing Interneuron Transplants Restore Brain Rhythms and Cognition in a Mouse Model of Alzheimer's Disease
DOI: 10.1016/j.neuron.2018.02.029
Bone marrow transplantation improves motor activity in a mouse model of ataxia
DOI: 10.1002/term.2626
Listado de técnicas en la que el grupo es experto
Trasplantes celulares intracerebrales. Pruebas de comportamiento, caracterización de modelos murinos. EEG, análisis de ondas, sueño y crisis epilépticas. iPSCs y cultivos neuronales primarios. ASOs. Administración IP, IV, Intraventricular, intranasal y por bombas osmóticas de compuestos. Histología
| Nombre enfermedad | ORPHA | |
|---|---|---|
| Ataxia de Friedreich | Ataxia de Friedreich | |
| Síndrome de Dravet | Síndrome de Dravet | |
| Síndrome de West | Síndrome de West | |
| Síndrome STXBP1 | Síndrome STXBP1 |